臨床試驗是一種以人類為受試者所進行的前瞻性生物醫學或行為研究，旨在回答與生物醫學或行為干預措施相關的特定問題，包括新的治療方式(如新型疫苗、藥物、飲食選擇、膳食補充劑和醫療器械)以及需要進一步研究和比較的已知干預措施。臨床試驗可產生有關劑量、安全性和療效的數據。只有在獲得所尋求療程批准的國家/地區的衛生主管機構/倫理委員會批准後，才能進行臨床試驗。這些機構負責審查試驗的風險/效益比率——他們的批准並不意味著該療程"安全"或有效，只是允許進行該試驗。

臨床試驗

根據產品類型和開發階段，研究人員最初將招募志願者或患者參加小型試點研究，隨後進行逐步規模更大的比較研究。臨床試驗的規模和成本可能差異很大，可能涉及單一研究中心或多個中心，或跨國進行。臨床研究設計旨在確保結果的科學有效性和可重複性。

每一種獲批藥物的臨床試驗成本可高達數十億美元，整個試驗過程直到獲批可能需要7至15年的時間。試驗的贊助者可以是政府組織或製藥、生物技術或醫療器械公司。某些對試驗必不可少的職能，如監控和實驗室工作，可能由外包合作夥伴(如合約研究組織或中央實驗室)進行管理。僅有10%進入人體臨床試驗的藥物最終獲得批准上市。

概覽

藥物試驗

某些臨床試驗涉及沒有既有疾病的健康受試者。其他臨床試驗則針對願意嘗試實驗性治療的特定健康狀況患者進行。先期試驗旨在獲得設計後續臨床試驗的見解。

測試醫療處置有兩個目標:一是了解它們是否足夠有效；二是了解它們是否足夠安全。這兩個目標都不是絕對標準；安全性和有效性的評估均需相對於預期用途、可用的其他治療方式，以及所針對疾病或病況的嚴重程度進行評估。療效必須大於風險。例如，許多治療癌症的藥物雖然副作用嚴重，但若用於非處方止痛藥是不可接受的，但由於這些藥物是在醫師的護理下用於治療危及生命的病況，因此獲得批准。

在美國，老年人佔人口的14%，而他們消耗的藥物卻超過三分之一。由於併發症和用藥問題會使數據解釋複雜化，加上生理能力與年輕人不同，往往將55歲(或類似年齡)以上的人排除在試驗之外。兒童和患有其他醫學併發症的人也經常被排除在外。由於可能對胎兒造成風險，孕婦通常也被排除。

試驗的贊助者會與專家臨床研究人員小組協調設計試驗內容，包括要與新藥品進行比較的替代或現有治療方式，以及可能從中獲益的患者類型。如果贊助者在一個地點無法獲得足夠的受試者，則會招募其他地點的研究人員加入研究。

在試驗期間，研究人員招募具有預定特徵的受試者，施行治療措施並在規定的時間內收集受試者的健康數據。這些數據包括生命體徵、血液或組織中研究藥物的濃度、症狀變化情況，以及針對研究藥物所欲改善的病況是否有好轉或惡化。研究人員將這些數據發送給試驗贊助者，贊助者隨後使用統計測試對這些資料進行匯總分析。

臨床試驗目標的例子包括評估藥物或器械在以下方面的安全性和相對療效:

• 針對特定類型患者
• 不同劑量
• 新適應症
• 與治療該疾病的標準療法相比，評估用於治療該疾病的改善療效
• 與用於治療該疾病的兩種或更多已獲批准/常用干預措施相比較

大多數臨床試驗僅測試一種替代療法，但也有一些試驗擴展到三或四種，並可能包含安慰劑對照。

除了規模小的單點試驗外，試驗的設計和目標都規定在一份名為"臨床試驗方案"的文件中。該方案是試驗的"操作手冊"，確保所有研究人員以相同的方式對類似的受試者進行試驗，並且可以在所有受試者之間進行數據比較。

由於試驗旨在檢驗假設並嚴格監控和評估結果，因此可被視為是科學方法的應用，特別是實驗步驟的應用。

最常見的臨床試驗是評估新的製藥產品、醫療器械、生物製劑、診斷檢測、心理治療或其他干預措施。在國家監管機構批准新產品上市之前，可能需要進行臨床試驗。

器械試驗

與藥物類似，美國的醫療器械製造商在獲得上市許可之前，也需要進行臨床試驗。器械試驗可能會將新器械與既有療法進行比較，或者比較類似的器械。前者在血管外科領域的一個例子是開放手術與血管內治療腹主動脈瘤修補術(OVER試驗)的比較，該試驗將較舊的開放性修復手術與較新的血管內治療器械進行了比較。後者的例子是針對成年女性尿失禁管理所使用的機械裝置進行的臨床試驗。

程序試驗

類似於藥物，醫療或手術程序也可能需要進行臨床試驗，例如在治療與不孕有關的子宮肌瘤時，比較不同的手術方法。然而，當在手術環境中進行臨床試驗是不道德或在邏輯上不可行時，將使用病例對照研究來代替。

患者和公眾參與

除了作為臨床試驗的參與者，公眾成員還可以積極與研究人員合作，參與設計和執行臨床研究。這被稱為患者和公眾參與(PPI)。公眾參與涉及患者、照護者、患病經歷者和研究人員之間的工作夥伴關係，以塑造和影響研究的內容和方式。PPI可以提高研究的質量，使之更加相關和易於獲取。患有疾病的現任或曾經患病的人，可以提供與專業人士不同的觀點，以補充他們的知識。憑藉他們的個人經驗，他們可以確定相關且重要的研究主題，針對他們所屬的特定社區的需求。公眾參與者還可以確保以淺白易懂的語言呈現研究內容，使更廣泛的社會和特定相關群體都能理解。

歷史發展

1796年5月14日，愛德華·詹納為一名8歲男孩詹姆斯·菲普斯接種牛痘疫苗。詹納未使用對照組。

盡管早期進行了許多醫學實驗，但缺乏對照組以提供準確的比較，從而證明干預措施的功效，這種做法是普遍存在的。例如，提倡引入種痘以預防天花的瑪麗·沃特利·蒙塔古夫人曾安排了七名被判處死刑的囚犯接受種痘換取生命。盡管他們存活下來且未感染天花，但由於缺乏對照組，無法評估這一結果是由於種痘還是其他因素所致。愛德華·詹納後來對他的天花疫苗進行的類似實驗在理念上同樣存在缺陷。

第一個適當的臨床試驗是由蘇格蘭醫生詹姆斯·林德進行的。當時，已知發生在長途海上航行中的壞血病是由維生素C缺乏引起的，它常常會對船員的福祉產生可怕的影響。1740年，安森環球航行的慘重結果在歐洲引起了廣泛關注；在1900名水手中，有1400人死亡，大多數據稱是患上了壞血病。英國東印度公司的軍人外科醫生約翰·伍德爾從17世紀起就建議食用柑橘類水果(具有抗壞血病的作用)，但其使用並未普及。

林德於1747年進行了第一項有系統的臨床試驗。在航行兩個月、船上已經發生壞血病之後，他在實驗中加入了一種酸性膳食補充劑。他將12名患有壞血病的水手分成六組，每組兩人。所有人的飲食相同，但除此之外，第一組每天獲得一夸脫蘋果酒，第二組25滴硫酸，第三組六匙醋，第四組半品脫海水，第五組兩個橘子和一個檸檬，最後一組是一種辛辣的糊狀物和大麥水飲料。由於第五組在六天後就用完了水果，因此將治療終止，但在此之前，一名水手已經恢復勞動能力，另一名則幾乎康復。除此之外，只有第一組也顯示出一些治療效果。每年的5月20日被定為紀念林德研究的"臨床試驗日"。

從1750年開始，這一學科開始呈現出現代面貌。英國醫生約翰·黑加思通過他著名的關於無效萍金拖曳機療法的研究，證明了對照組對正確識別安慰劑效應的重要性。朝著這個方向，威廉·古爾爵士在19世紀60年代進行了進一步的工作。

在倫敦的蓋氏醫院工作的弗雷德里克·阿克巴·馬霍默德(1884年去世)為臨床試驗的發展做出了重大貢獻，"他將慢性腎炎和繼發性高血壓與我們現在所說的原發性高血壓區分開來。他還為英國醫學協會創建了集體調查記錄；該組織收集了醫院環境之外執業的醫生的數據，是現代協作臨床試驗的先驅。"