临床试验是一种以人类为受试者所进行的前瞻性生物医学或行为研究，旨在回答与生物医学或行为干预措施相关的特定问题，包括新的治疗方式(如新型疫苗、药物、饮食选择、膳食补充剂和医疗器械)以及需要进一步研究和比较的已知干预措施。临床试验可产生有关剂量、安全性和疗效的数据。只有在获得所寻求疗程批准的国家/地区的卫生主管机构/伦理委员会批准后，才能进行临床试验。这些机构负责审查试验的风险/效益比率——他们的批准并不意味着该疗程"安全"或有效，只是允许进行该试验。

临床试验

根据产品类型和开发阶段，研究人员最初将招募志愿者或患者参加小型试点研究，随后进行逐步规模更大的比较研究。临床试验的规模和成本可能差异很大，可能涉及单一研究中心或多个中心，或跨国进行。临床研究设计旨在确保结果的科学有效性和可重复性。

每一种获批药物的临床试验成本可高达数十亿美元，整个试验过程直到获批可能需要7至15年的时间。试验的赞助者可以是政府组织或制药、生物技术或医疗器械公司。某些对试验必不可少的职能，如监控和实验室工作，可能由外包合作伙伴(如合约研究组织或中央实验室)进行管理。仅有10%进入人体临床试验的药物最终获得批准上市。

概览

药物试验

某些临床试验涉及没有既有疾病的健康受试者。其他临床试验则针对愿意尝试实验性治疗的特定健康状况患者进行。先期试验旨在获得设计后续临床试验的见解。

测试医疗处置有两个目标:一是了解它们是否足够有效；二是了解它们是否足够安全。这两个目标都不是绝对标准；安全性和有效性的评估均需相对于预期用途、可用的其他治疗方式，以及所针对疾病或病况的严重程度进行评估。疗效必须大于风险。例如，许多治疗癌症的药物虽然副作用严重，但若用于非处方止痛药是不可接受的，但由于这些药物是在医师的护理下用于治疗危及生命的病况，因此获得批准。

在美国，老年人占人口的14%，而他们消耗的药物却超过三分之一。由于并发症和用药问题会使数据解释复杂化，加上生理能力与年轻人不同，往往将55岁(或类似年龄)以上的人排除在试验之外。儿童和患有其他医学并发症的人也经常被排除在外。由于可能对胎儿造成风险，孕妇通常也被排除。

试验的赞助者会与专家临床研究人员小组协调设计试验内容，包括要与新药品进行比较的替代或现有治疗方式，以及可能从中获益的患者类型。如果赞助者在一个地点无法获得足够的受试者，则会招募其他地点的研究人员加入研究。

在试验期间，研究人员招募具有预定特征的受试者，施行治疗措施并在规定的时间内收集受试者的健康数据。这些数据包括生命体征、血液或组织中研究药物的浓度、症状变化情况，以及针对研究药物所欲改善的病况是否有好转或恶化。研究人员将这些数据发送给试验赞助者，赞助者随后使用统计测试对这些资料进行汇总分析。

临床试验目标的例子包括评估药物或器械在以下方面的安全性和相对疗效:

• 针对特定类型患者
• 不同剂量
• 新适应症
• 与治疗该疾病的标准疗法相比，评估用于治疗该疾病的改善疗效
• 与用于治疗该疾病的两种或更多已获批准/常用干预措施相比较

大多数临床试验仅测试一种替代疗法，但也有一些试验扩展到三或四种，并可能包含安慰剂对照。

除了规模小的单点试验外，试验的设计和目标都规定在一份名为"临床试验方案"的文件中。该方案是试验的"操作手册"，确保所有研究人员以相同的方式对类似的受试者进行试验，并且可以在所有受试者之间进行数据比较。

由于试验旨在检验假设并严格监控和评估结果，因此可被视为是科学方法的应用，特别是实验步骤的应用。

最常见的临床试验是评估新的制药产品、医疗器械、生物制剂、诊断检测、心理治疗或其他干预措施。在国家监管机构批准新产品上市之前，可能需要进行临床试验。

器械试验

与药物类似，美国的医疗器械制造商在获得上市许可之前，也需要进行临床试验。器械试验可能会将新器械与既有疗法进行比较，或者比较类似的器械。前者在血管外科领域的一个例子是开放手术与血管内治疗腹主动脉瘤修补术(OVER试验)的比较，该试验将较旧的开放性修复手术与较新的血管内治疗器械进行了比较。后者的例子是针对成年女性尿失禁管理所使用的机械装置进行的临床试验。

程序试验

类似于药物，医疗或手术程序也可能需要进行临床试验，例如在治疗与不孕有关的子宫肌瘤时，比较不同的手术方法。然而，当在手术环境中进行临床试验是不道德或在逻辑上不可行时，将使用病例对照研究来代替。

患者和公众参与

除了作为临床试验的参与者，公众成员还可以积极与研究人员合作，参与设计和执行临床研究。这被称为患者和公众参与(PPI)。公众参与涉及患者、照护者、患病经历者和研究人员之间的工作伙伴关系，以塑造和影响研究的内容和方式。PPI可以提高研究的质量，使之更加相关和易于获取。患有疾病的现任或曾经患病的人，可以提供与专业人士不同的观点，以补充他们的知识。凭藉他们的个人经验，他们可以确定相关且重要的研究主题，针对他们所属的特定社区的需求。公众参与者还可以确保以浅白易懂的语言呈现研究内容，使更广泛的社会和特定相关群体都能理解。

历史发展

1796年5月14日，爱德华·詹纳为一名8岁男孩詹姆斯·菲普斯接种牛痘疫苗。詹纳未使用对照组。

尽管早期进行了许多医学实验，但缺乏对照组以提供准确的比较，从而证明干预措施的功效，这种做法是普遍存在的。例如，提倡引入种痘以预防天花的玛丽·沃特利·蒙塔古夫人曾安排了七名被判处死刑的囚犯接受种痘换取生命。尽管他们存活下来且未感染天花，但由于缺乏对照组，无法评估这一结果是由于种痘还是其他因素所致。爱德华·詹纳后来对他的天花疫苗进行的类似实验在理念上同样存在缺陷。

第一个适当的临床试验是由苏格兰医生詹姆斯·林德进行的。当时，已知发生在长途海上航行中的坏血病是由维生素C缺乏引起的，它常常会对船员的福祉产生可怕的影响。1740年，安森环球航行的惨重结果在欧洲引起了广泛关注；在1900名水手中，有1400人死亡，大多数据称是患上了坏血病。英国东印度公司的军人外科医生约翰·伍德尔从17世纪起就建议食用柑橘类水果(具有抗坏血病的作用)，但其使用并未普及。

林德于1747年进行了第一项有系统的临床试验。在航行两个月、船上已经发生坏血病之后，他在实验中加入了一种酸性膳食补充剂。他将12名患有坏血病的水手分成六组，每组两人。所有人的饮食相同，但除此之外，第一组每天获得一夸脱苹果酒，第二组25滴硫酸，第三组六匙醋，第四组半品脱海水，第五组两个橘子和一个柠檬，最后一组是一种辛辣的糊状物和大麦水饮料。由于第五组在六天后就用完了水果，因此将治疗终止，但在此之前，一名水手已经恢复劳动能力，另一名则几乎康复。除此之外，只有第一组也显示出一些治疗效果。每年的5月20日被定为纪念林德研究的"临床试验日"。

从1750年开始，这一学科开始呈现出现代面貌。英国医生约翰·黑加思通过他著名的关于无效萍金拖曳机疗法的研究，证明了对照组对正确识别安慰剂效应的重要性。朝着这个方向，威廉·古尔爵士在19世纪60年代进行了进一步的工作。

在伦敦的盖氏医院工作的弗雷德里克·阿克巴·马霍默德(1884年去世)为临床试验的发展做出了重大贡献，"他将慢性肾炎和继发性高血压与我们现在所说的原发性高血压区分开来。他还为英国医学协会创建了集体调查记录；该组织收集了医院环境之外执业的医生的数据，是现代协作临床试验的先驱。"